« Médicament Orphelin » : une désignation pour faciliter la recherche

Parmi les produits en développement pour un traitement dans la maladie de Stargardt, certains ont reçu de l’Agence Européenne de santé (EMA) ou de la Food and Drug Administration (FDA, Agence de santé américaine), la désignation « Médicament orphelin ».

Il s’agit de produits en étude (essai de traitement) ayant potentiellement une efficacité sur la maladie rare concernée.

Attention, il ne s’agit pas d’un médicament au sens courant du terme mais seulement d’une désignation pour des produits à l’étude pour le traitement de maladie rare. La désignation « médicament orphelin » n’est pas une autorisation de mise sur le marché.

Cette désignation est délivrée par l’EMA et la FDA pour soutenir et protéger les investisseurs qui s’impliquent dans le développement de médicaments qui auront par définition un marché restreint de patients Car du fait de la rareté de la maladie, il y a moins d’investissement pour trouver des traitements.

Aussi, grâce à cette désignation, les sociétés impliquées pourront avoir :

• des avantages pendant le développement : crédits d’impôt, accès privilégié aux financements, essais cliniques plus courts et accords règlementaires plus facilement accordés;
• des leviers commerciaux : accès rapide au marché, protection plus longue que pour les médicaments traditionnels après la mise sur le marché (10 ans en Europe, 7 ans aux USA)

Remarque : Condition de rareté 

Une maladie orpheline est une maladie rare qui touche

• moins de 5 sur 10 000 personnes en Europe
• moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis.