Des essais cliniques encore rares
Les essais cliniques sur la maladie de Stargardt sont peu nombreux. Ils portent sur différentes technologies : thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacologie. Certains sont en cours de réalisation.
Ces essais constituent de nouvelles étapes dans la recherche d’un traitement mais ne confirment pas aujourd’hui l’existence d’un traitement spécifique efficace.
On entend ici par essai clinique, une étude médicale qui a pour objectif de vérifier l’efficacité et la tolérance d’un traitement chez l’être humain. Ces études sont réalisées tout d’abord en laboratoire en recherche fondamentale, puis sont testés soit sur des modèles cellulaires soit chez l’animale en vue de faire des premiers tests de tolérance (étude de doses, d’innocuité, d’efficacité).
Ensuite , les essais cliniques peuvent être réalisés chez l’Homme.
Chaque essai clinique est conçu et réalisé en conformité aux règles éthiques établies par les institutions de santé. Chaque personne incluse dans un essai clinique reçoit un suivi médicale et biologique tout au long de l’essai selon un protocole précis.
Voici certains essais cliniques en cours dans la maladie de Stargardt (relevé décembre 2014-Clinical trials))
Thérapie génique
Phase I/IIa Study of StarGen in Patients With Stargardt Macular Degeneration (Phase I/II* – Sponsor : Sanofi – Assay in USA and France)
Thérapie cellulaire
Sub-retinal Transplantation of hESC Derived RPE(MA09-hRPE)Cells in Patients With Stargardt’s Macular Dystrophy (Phase I/II* ; Sponsor :Advanced Cell Technology – Assay in USA)
Safety and Tolerability of Sub-retinal Transplantation of Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigmented Epithelial (hESC-RPE) Cells in Patients With Stargardt’s Macular Dystrophy (SMD) (Phase I/II* – Sponsor : Advanced Cell Technology – Assay in UK)
Pharmacologie
Saffron Supplementation in Stargardt’s Disease (Pase I/II* – Sponsor : Catholic University of the Sacred Heart – Assay in Italy)
DHA Supplementation in Patients With STGD3 (Phase I/II* ; Sponsor: University of Utah. Assay in USA)
Autres techniques
Microcurrent Stimulation to Treat Macular Degeneration ( Sonsor : Retina Institute of Hawaii – Assay in USA)
*Phase I/II = Safety/Efficacy Study
Pour obtenir plus de détails sur les études en cours, nous vous conseillons de consulter les sites suivants :
Clinical trials regroupe de nombreux essais cliniques internationaux en cours
Pubmed regroupe de nombreux articles scientifiques sur la recherche (fondamentale, expérimentale, clinique)
